有关51号外显子跳跃治疗药物开发的后续报道

发布时间: 2014-07-21 10:53:04   作者:本站编辑  
摘要:
20144月,在费城召开的第66届美国神经学会上,美国生物医药公司Sarepta Therapeutics对正在进行的51号外显子跳跃治疗药物的第2期临床试验的过程进行了相关的报告。本试验对象为127-13岁的DMD患者,前96周给予Eteplirsen,在120周的时候进行运动功能的评估(6分钟步行距离),取得了较好的结果,此试验表明此药具有一定有效性。临床上未见本药的不良反应。
Eteplirsen的另一个功效就是维持肺功能,既往研究表明DMD患者每年的平均最大静息气道压力会下降4%,而使用Eteplirsen后可以使DMD患者的肺功能至少2年内不会下降。
2期临床试验共进行了164周,试验表明了此药的有效性。
Sarepta公司宣布,FDA(美国食品药物管理局)已经同意今年下半年进行下一阶段的临床试验。
 
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