关于治疗DMD无义突变的Ataluren药物的临床试验情况

发布时间: 2014-10-24 19:48:53   作者:本站编辑  
摘要: Ataluren是PTC公司的主要代表产品,用来治疗DMD无义突变。

 

1、治疗DMD无义突变的Ataluren药物的第三阶段临床试验已于2013年3月开始 

    Ataluren药物的第三阶段临床试验的主要目标是:评估ataluren药物在改善行走能力方面的效果,以及在提高身体机能、改善生活质量和日常生活方面的作用。这个研究也能在ataluren药物的长期安全性方面提供一些信息。

      此次临床试验共纳入220名7-16岁DMD无义突变患者,进行多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。整个临床试验将要进行48周,每8周进行一次评估,然后进行数据分析。
      本研究已在美国于2013年3月份开始,预计2015年6月结束。
       
 
      第三阶段临床试验的扩展研究的主要目标是:通过不良事件和实验室指标的异常,来评估ataluren药物在治疗DMD无义突变患者中的长期安全性。本研究也要评估ataluren药物在患者身体机能、肺功能、以及其他重要的临床和实验室指标方面带来的改变。
      本次扩展研究的患者仍是之前参与第三阶段临床试验的220名DMD无义突变患者。进行为期96周的非盲、安全性和有效性研究。
      所有的患者每天早晨、中午、和晚上分别接受10、10、20mg/kg剂量的ataluren药物。每12周进行一次评估,然后进行数据分析。
      本研究已于2014年3月开始,预计2017年6月结束。
     

 

 
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