DMD临床试验招募

发布时间: 2015-12-14 15:44:05   作者:本站编辑  
摘要: 远隔缺血预适应治疗DMD的安全性、耐受性及有效性的前瞻性队列研究。

 

      DMDX染色体隐性遗传病,临床表现为进行性肌无力和萎缩,至今没有办法彻底治愈。目前针对DMD治疗的研究国外有很多,包括外显子跳跃疗法、腺病毒转染治疗、干细胞移植、通读疗法等,但均处于临床试验阶段,且这些研究很难较短时间内在中国开展。目前激素是唯一被证明有效的药物,但存在一定的不良反应,且多在5岁左右使用。那么5岁以下患者,除了康复指导,我们还能做些什么呢?

   已有研究表明:DMD患者肌肉组织血管密度减少,肌肉处于一个缺血缺氧的环境。他达拉非等药物能够扩张血管,改善DMD患者的症状。物理性缺血训练能够改善动物模型缺血肢体的功能和增加血管密度。

我们针对DMD患者肌肉组织血管密度减少、肌细胞处于缺血缺氧环境的特点,考虑远隔缺血预适应能够通过增加血管密度、扩张血管等机制作为治疗DMD的潜在疗法,因而开展远隔缺血预适应治疗DMD的临床研究。


   远隔缺血预适应(remote ischemic preconditioningRIPC) 通过一个器官的重复缺血/缺氧,在使该局部器官组织对缺血/缺氧耐受能力增高的同时,也显著增强其他远隔的靶器官或组织对缺血/缺氧的耐受能力。

   远隔缺血预适应研究已30余年,国外已广泛应用于婴儿、儿童及成人,目前未见显著不良反应的报道。


   远隔缺血预适应治疗DMD的临床试验已通过我院伦理委员会审核,并同时通过国际临床试验注册登记,临床试验登记号:NCT02614820。近期我们将进行患者招募,请尽早预约联系,并及时关注我们的信息。


纳入标准(部分):

    1、年龄4-7岁。

    2、基因诊断明确的DMD患者。

    3、未使用激素。

    4、近期无上呼吸道感染、胃肠炎、疫苗接种、外伤等情况。

    5、排除其他疾病。

 

说明:

    1)试验进行第一周住院观察,进一步保证受试者的安全。

    2)已在我院DMD多学科就诊的患儿优先,申请时报姓名即可。

    3)注册登记网站已注册的患儿优先,申请时报姓名或注册名即可。

    4)如果以前未就诊我院,且没有在网站注册登记者,需要提前上传资料,或提前门诊就诊评估。

    5)本次为一期临床试验,随后的二、三期临床试验会在全中国多中心同时开展。请需要的朋友们,及时关注。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 
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