DMD治疗——外显子跳跃治疗

发布时间: 2012-09-02 09:11:21   作者:本站编辑  
摘要: 反义寡核苷酸(Antisense oligonucleotide)分子干预治疗,系在前质mRNA水平使其封闭,并跨过突变位点,将上游、下游内含子进行拼接,跳过突变位置进行转录,使阅读框架得以保留,产生截短的dystrophin蛋白

    近年来,Duchenne 肌营养不良患者治疗领域有了新的进展,方法学上有所创新,其中外显子跳跃治疗最受人瞩目。外显子跳跃(exon skipping)治疗采用反义寡核苷(antisense()ligodeo ynucleotidesASODN)人为地干扰前体mRNA上有点突变的外显子,或有缺失、重复突变的前或后引起移码突变(frameshifl mutation)的外显子的剪接位点,使突变的外显子不被剪接下来放在mRNA上,从而恢复mRNA的阅读框并编码缩短的、有功能的抗肌萎缩蛋白,从而将肌营养不良症的Duchenne型转变为Becket型,即将重型肌营养不良症改善至相对良性的、进展缓慢或无症状的肌营养不良症。目前外显子跳跃治疗已进入三期临床研究。

 

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