53号外显子跳跃的临床试验进展

发布时间: 2014-09-20 10:12:24   作者:辛婧  
摘要:

2013年7月,DMD的53号外显子跳跃治疗的一期临床试验开始了,其药物吗啉核酸化合物(NS-065/NCNP-01)是由日本的国立神经精神研究中心武田伸一教授和日本新药公司联合开发的,小牧宏文教授是此次临床试验的主要负责人。目前,一期临床试验已经接近尾声,为了更好的评价临床试验的效果,除目前已有的“六分钟步行”评价项目外,研究人员正在开发更多的评价运动功能的指标,来更准确的评估临床试验的效果,推进临床试验的进行。根据一期临床试验效果的评价,决定是否开始二期临床试验及开始的时间。如能够顺利进行,二、三期临床试验有望2年内在亚洲地区招募参与临床试验患者,中国将是最主要的合作伙伴之一。

 

 

 

 

 

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