51号外显子的研究情况及最新进展

发布时间: 2015-01-09 19:06:43   作者:本站编辑  
摘要:

最近有很多患者家属打电话或者网上咨询关于51号外显子跳跃治疗的进展情况,现针对DMD51号外显子跳跃药物的研究情况及最新进展进行总结。

    针对DMD51号外显子跳跃治疗,目前共有两种在研药物。

 

第一种,Prosensa公司的DrisapersenPRO051

2009年,GSK公司从Prosensa公司获得了全球独家许可,进行针对51号外显子治疗的药物的临床试验的权利,药物名称GSK2402968drisapersen。并于201012-201311月进行了IIIII期临床试验。20141Prosensa公司宣布收回所有关于DMD治疗项目的研究权利,故GSK公司的IIIII期临床试验终止,由Prosensa公司继续进行。

目前Drisapersen已在美国和加拿大开始III期临床试验,预计纳入67名受试者,已于20135月开始,预计于20164月结束。

 

第二种,Sarepta公司的eteplirsenAVI-4658.

目前Sarepta公司的eteplirsen药物共有两个在进行的临床试验。

第一个主要是评估eteplirsen应用于晚期DMD患者的安全性和耐受性,以及对肺功能等临床评价指标的影响。目前本临床试验处于第2阶段,参与的5个临床试验中心都位于美国,已于201411月开始,预计于20179月结束。

另外一个临床试验是一个验证性的研究,旨在进一步证明eteplirsen的有效性,以及安全性和生物学标记物的情况。目前本临床试验已处于第3阶段,参与的39个临床试验中心都位于美国,已于20149月开始,预计20168月结束。

 

如果您还有其他的疑问,或者其他的问题想要咨询,请在工作时间内拨打我们的电话:18201616254,或者发送邮件至:  DMD2012@126.com

 

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