53号外显子跳跃治疗DMD药物的临床试验进展

发布时间: 2015-04-17 09:38:48   作者:本站编辑  
摘要: 日本国立精神·神经医疗研究中心(NCNP)和日本新药株式会社共同研究开发的治疗DMD的药物NS-065/NCNP-01的I期临床试验结束啦!

 

日本国立精神·神经医疗研究中心(NCNP)和日本新药株式会社共同研究开发的治疗DMD的药物NS-065/NCNP-01I期临床试验结束啦! 

本次临床试验于20136月开始,20153月结束。NCNP10DMD患者纳入了本次临床试验,试验中根据药物剂量将这10名患者分为低剂量组、中剂量组、高剂量组3组,主要是针对药物的安全性、产生抗肌萎缩蛋白的有效性进行探讨研究。

针对本次临床试验的结果,初步分析显示,不论是在低剂量组、中剂量组还是高剂量组中,都通过对53号外显子跳跃,修正了氨基酸阅读框的错误,并检测出了抗肌萎缩蛋白的m-RNA。更值得高兴的是,在高剂量组的一部分患者中,还检测出了上述m-RNA翻译产生的抗肌萎缩蛋白质。对于高剂量组的这个分析结果考虑,NS-065/NCNP-01药物对DMD可能是有治疗效果的。

而且,本次试验中没有发生严重的不良事件,没有因不良反应而中途退出临床试验的情况出现。出现的一般的不良反应有,肾功能轻度损害和贫血。

NCNP现在正在对NS-065/NCNP-01药物的安全性以及在高剂量组患者中检测出了抗肌萎缩蛋白质的发现进行详细的评估与分析。此次临床试验的详细结果将在5月份召开的第18届美国基因细胞治疗学会、第56届日本神经学会学术大会等相关会议上进行公布。

此次临床试验结果推进了NS-065/NCNP-01药物临床试验的进程,日本新药株式会社和NCNP将继续致力于此项临床试验研究,争取于2018年在日本国内上市这个通过跳跃53号外显子来治疗DMD的药物。

敬请期待!

网友评论 已有 0 条评论,查看更多评论»

评论内容:
验证码:
【网友评论仅供其表达个人看法,并不表明本站同意其观点或证实其描述。】
 
©2013-2014  中国基因遗传病注册网. All  rights  reserved.